Neuralstem提供业务最新进展及2018年第二季度财报

　　-启动II期临床试验，进一步评估NSI-566用于缺血性脑卒中的治疗-

　　-NSI-189获批为治疗天使人综合征的指定罕用药-

　　-任命Jim Scully担任临时首席执行官-

　　美国马里兰州日耳曼敦, Aug. 17, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- 讯：专事基于自有的神经干细胞及小分子化合物技术研发神经系统疗法的生物制药公司Neuralstem, Inc.(Nasdaq代码：CUR)提供了业务上的最新进展，并公布了截至2018年6月30日的第二季度财报。

　　“我们很高兴地向大家报告，我们在2018年第二季度成果颇丰，继续推进着我们研发创新性神经干细胞和小分子疗法新药的工作。”Neuralstem临时首席执行官Jim Scully说，“尤其让我们感到兴奋的是，我们的主打干细胞疗法候选药物NSI-566取得可喜进展，开始进入缺血性脑卒中的II期临床试验，并且有望应用于其他需求尚未得到满足的领域。此外，根据令人鼓舞的临床前数据来看，我们期待深入探索我们的小分子NSI-189在包括天使人综合征和阿兹海默症在内的多项治疗应用上的潜力。”

　　临床试验要览

　　NSI-566是一种脊髓源神经干细胞系，其用于治疗与脑卒中、肌萎缩侧索硬化症(ALS)和慢性脊髓损伤(cSCI)有关的瘫痪的效果正于评估之中。NSI-566是Neuralstem主打的干细胞疗法候选药物。

　　7月，Neuralstem宣布启动II期临床试验，评估NSI-566用于治疗缺血性脑卒中的潜力。该试验是一项随机双盲的对照组试验，基于非盲I期安全性试验所获得的积极结果，旨在进一步测试NSI-566逆转半身局部瘫痪脑卒中患者瘫痪症状的安全性和疗效。苏州纽若斯丹生物医药有限公司亚洲业务执行副总裁James Li博士将负责管理这项试验，试验将于2018年8月1日在中国北京的陆军总医院附属八一脑科医院进行。在I期试验中，NSI-566对9名慢性偏瘫脑卒中患者的治疗，在运动功能和临床状态方面相比基线标准实现了统计学意义显著的改善。

　　6月，公司公布了刊载在《Cell Stem Cell》上的一项研究结果，为移植NSI-566用于治疗慢性脊髓损伤(cSCI)患者的潜在应用提供了支持。论文标题为《首例用于治疗慢性脊髓损伤的人体内神经干细胞移植I期试验》，详述了对运动及感官功能和电生理学结果的分析，结果显示4名患者中有3人在接受NSI-566移植后均表现出改善效果。该试验的主要目标在于评估NSI-566移植在患有稳定胸部脊椎损伤的受试者身上的安全性，并有其他终点衡量神经系统缺陷、神经生理和神经病理性疼痛方面的变化情况。

　　5月，公司公布了刊载在《Annals of Clinical and Translational Neurology》上的一项研究结果，论文标题为《椎管内肝细胞移植用于治疗肌萎缩侧索硬化症的I/II期临床试验长期结果》，其内容为移植人类脊髓源神经干细胞(HSSC)对ALS患者功能的稳定效果提供了支持。该试验评估了HSSC移植对功能表现的影响，利用ALS功能量表修订版(ALSFRS-R)衡量功能及存活综合表现的复合统计数据。试验结果与基于两组历史数据集推演出的相应对照组进行了对比，结果显示接受HSSC移植的受试者在24个月中的ALSFRS-R得分和功能及存活综合得分均表现出显著改善。ALS功能量表修订版(ALSFRS-R)是一套经过验证的问卷，用于衡量执行日常生活活动(ADL)的身体功能情况。

　　NSI-189是一种小分子Bn基哌嗪-氨基吡啶，对主要抑郁性障碍(MDD)的治疗处于临床试验阶段，对天使人综合征、辐射诱发认知障碍、1型和2型糖尿病、脑卒中的治疗处于临床前研究阶段。

　　8月，公司宣布，NSI-189获得美国食品药物管理局(FDA)批准为治疗天使人综合征的指定罕见药。在临床前研究模型中，NSI-189表现出了恢复患者神经元长时程增强作用的能力，这是一种用于评测突触可塑性的指标，也是记忆力的一种离体生物标志物。天使综合征(AS)是一种先天性的遗传障碍，因母体第15条染色体上的UBE3A基因功能缺失导致。世界上大约每15,000人中就有1人受此障碍影响，全球患者人数约达500,000人。AS的表征包括发育迟缓、语言功能缺失、癫痫、行走与平衡障碍。AS患者可能永远无法行走或说话，并且需要终身看护。预期寿命与常人相同，因此会对患者和看护人员造成重大负担。目前尚无已获FDA批准的疗法可治疗天使人综合征。FDA的罕用药指定项目能够提供特别的地位和激励效果，鼓励用于治疗罕见病的药物的研发，美国境内受此类疾病影响的群体人数往往少于200,000人。罕用药指定项目可让药物或疗法在获得FDA批准后独占市场七年，还可提供其他的研发激励，例如临床试验开支相关税收的抵免、FDA用户费的豁免以及FDA为临床试验设计提供的各类协助。

　　7月，公司在美国伊利诺伊州芝加哥召开的阿兹海默症协会国际大会上提交临床前研究数据，表明对一种阿兹海默症小鼠模型进行NSI-189口服给药能够带来认知表现和焦虑情绪上的显著好转和(或)改善。相关结果通过题为《神经源性化合物NSI-189对阿兹海默症小鼠模型(5XFAD)认知功能和焦虑情绪指标的作用》的学术海报进行了展示。该试验由Corinne Jolivalt博士位于加州大学圣地亚哥分校的实验室负责执行，并且发现使用NSI-189的治疗显著改善了小鼠的学习能力、记忆能力、短期记忆和焦虑水平。

　　企业要览

　　Jim Scully被公司董事会任命为临时首席执行官，自8月1日起生效。他将接任Neuralstem前任总裁兼首席执行官Rich Daly生的职务。Scully先生可为Neuralstem带来他在制药及更加广泛的医疗行业内担任多类高级管理职务所积累下的丰富经验，包括曾在Takeda Pharmaceuticals、Astellas Pharmaceuticals、Abbott Laboratories和Walgreens担任财务及战略规划、全球业务开发、综合管理方面的领导职务。

　　此外，董事会任命William Oldaker为董事长，自8月1日起生效。Oldaker先生自2007年4月起担任Neuralstem董事至今。他也是位于美国华盛顿特区的律师事务所Oldaker & Willison PLLP的创始人和合伙人，还是美国科罗拉多州、华盛顿特区和爱荷华州律师协会、美国联邦巡回上诉法院律师协会以及美国最高法院律师协会的成员。

　　截至2018年6月30日的季度财报

　　现金持仓和流动性：2018年6月30日当天，现金及投资总计710万美元，截至2018年3月31日的数据为970万美元。260万美元的减幅反映出该统计期间经特定非现金项目调整后亏损60万美元，包括负债类权证公允价值变动带来的140万美元收益，经营资产及负债变动带来的76万美元净现金流出，以及20万美元股权奖励支出。公司预计将利用现有的现金、现金等价物和短期投资为公司在2019年第一季度按当前经营计划开展的业务提供资金。

　　经营亏损：截至2018年6月30日的第二季度经营亏损为200万美元，2017年同期经营亏损为420万美元。截至2018年6月30日的六个月经营亏损为440万美元，2017年同期经营亏损为850万美元。

　　三个月及六个月统计期间的经营亏损均出现下降，主要原因在于NSI-189的II期临床试验结束带来的临床试验及相关成本下降，持续进行的企业重组及成本削减措施带来的人事、设施及相关开支下降，以及实现里程碑后的版税收入和美国国立卫生研究院(NIH)拨款的相关报销所得带来的抵消作用。

　　净亏损： 截至2018年6月30日的第二季度净亏损为60万美元，合每股0.04美元(基本)，2017年同期净亏损为460万美元，合每股0.39美元(基本)。净亏损发生下降，主要原因在于经营亏损下降，以及负债类权证公允价值变动产生非现金支出。

　　截至2018年6月30日的六个月净亏损为280万美元，合每股0.18美元(基本)，2017年同期净亏损为1,220万美元，合每股1.06美元(基本)。净亏损发生下降，主要原因在于经营亏损下降，2017年发行诱导型权证及负债类权证公允价值变动产生非现金支出，以及2017年4月到期的长期债务使得利息支出下降。

　　研发支出：截至2018年6月30日的季度研发支出为100万美元，相比2017年同期的160万美元，发生61%的降幅。发生这一降幅的主要原因在于，持续进行的企业重组及成本削减措施使得人事及设施支出下降71万美元，NSI-189的II期临床试验结束带来使得临床试验及相关成本下降31万美元，非现金股权奖励支出下降41万美元，并有NIH拨款相关报销收入9万美元。

　　截至2018年6月30日的六个月研发支出为220万美元，相比2017年同期的330万美元，发生60%的降幅。发生这一降幅的主要原因在于，持续进行的企业重组及成本削减措施使得人事及设施支出下降180万美元，NSI-189的II期临床试验结束带来使得临床试验及相关成本下降54万美元，非现金股权奖励支出下降72万美元，并有NIH拨款相关报销收入18万美元。

　　一般及行政开支：截至2018年6月30日的第二季度一般及行政开支为130万美元，相比2017年同期的38万美元，发生23%的降幅。发生这一降幅的主要原因在于，企业重组及成本削减措施使得工资及相关支出下降40万美元，非现金股权奖励支出下降4万美元，另有税务及保险支出增加7万美元起到部分抵消作用。

　　截至2018年6月30日的六个月一般及行政开支为240万美元，相比2017年同期的53万美元，发生18%的降幅。发生这一降幅的主要原因在于，企业重组及成本削减措施使得工资及相关支出下降56万美元，咨询及专业服务开支下降4万美元，另有税务及保险支出增加9万美元起到部分抵消作用。

　　Neuralstem, Inc.

　　未经审计的合并资产负债表缩编

　　Neuralstem, Inc.

　　未经审计的业务及综合亏损合并报表缩编

　　有关前瞻性信息的警戒性声明：

　　本新闻稿包含《1995年美国私人证券诉讼改革法案》中“避风港”条款下规定的“前瞻性陈述”。此类前瞻性陈述涉及未来(而非过去)事件，通常可凭借“预计”、“预期”、“有意”、“计划”、“认为”、“寻求”、“将会”等字眼加以辨别。因其性质使然，前瞻性陈述所述及的事项存在不确定性，且程度各不相同。特定的风险和不确定性可能导致我们的实际结果与我们的前瞻性陈述述及内容存在重大差异，这包括潜在产品研发及商业化的固有风险，临床试验结果、监管机构审批或清关的不确定性，未来的资本需求，对合作方的依赖性，以及对我们知识产权的维护情况。实际结果可能与上述前瞻性陈述中的预期结果存在重大差异。更多有关可能影响我们结果的潜在因素以及其他风险与不确定性的信息不时会在Neuralstem的定期报告中详细阐述，这包括向美国证券交易委员会(SEC)提交的2017年12月31日止年度10-K表格年度报告和截至2018年3月31日的三个月的10-Q表格季度报告，以及向SEC提交的其他报告。我们概不承担任何前瞻性陈述的任何更新义务。

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