CRISPR加快了这个重要研究工具的上市

　　2017年2月20日美国纽约州哈德逊——

　　全球领先转基因鼠模型及相关服务提供商Taconic Biosciences宣布已经培育出新的Vici综合征小鼠模型，供2位研究者用于这种罕见疾病的研究。作为由罕见基因组研究所(Rare Genomics Institute)主办的罕见疾病科学挑战赛(Rare Disease Science Challenge: BeHEARD)的企业赞助商，Taconic捐助了模型开发服务。

　　Taconic使用CRISPR/Cas9基因编辑技术，培育并验证了携带EPG5基因突变的小鼠模型，在多个家庭的Vici综合征患者身上发现了EPG5基因突变。CRISPR是Taconic用于培育人类疾病小鼠模型、支持研究人员进行动物活体基因功能研究的众多技术之一，是在短时间里培育定制大小鼠模型非常有效的方法。

　　Vici综合征转基因小鼠模型已被提供给从事BeHEARD项目研究的两位研究者：伦敦大学国王学院英国心脏基金会卓越研究中心(King's College London BHF Research Excellence Centre)的英国心脏基金会分子心脏病学主席Mathias Gautel和伦敦大学国王学院儿科神经学讲师、伦敦盖伊和圣托马斯NHS信托基金会埃维莉娜儿童医院顾问医生Heinz Jungbluth。

　　Gautel教授和Jungbluth博士表示：“Taconic的基因控制精度和交付速度对我们的工作至关重要。”两位研究者现在正在使用这些小鼠，在神经学、肌肉骨骼和其他器官症状等方面，验证小鼠模型对这种疾病的人类表型的复制。Gautel教授表示：“如果小鼠模型高保真地复制了人类表型，就可快速应用于为Vici综合征筛选药物化合物。”

　　Rachel和Michael Harris是10岁的Vici综合征患者David的父母，他们提交了BeHEARD项目申请，希望小鼠模型有助于开发有效的治疗方法。Michael Harris表示：“虽然初期研究集中于了解疾病的机理，但我们希望很快看到转化研究，给David和其他患者带来新的治疗方法。”

　　Taconic Biosciences首席执行官Robert Rosenthal博士表示：“Taconic的核心使命是提供动物模型，帮助加快新药研发。能利用定制转基因模型支持像Vici综合征这样的罕见病研究是非常值得的。”

　　Taconic有着超过20年为领先制药、生物科技和学术客户设计定制转基因小鼠模型的经验。Taconic拥有利用CRISPR/CAS9、同源重组和其他技术培育定制大小鼠模型的全部许可，包括人化、基因剔除、基因敲入、诱导shRNA或microRNA表达模型。

　　Vici综合征是一种严重的先天性多系统疾病，以大脑胼胝体区发育不全为特征，并伴有心肌病、白内障、皮肤眼睛头发色素减退和联合免疫缺陷。

　　想了解更多有关Taconic的定制模型培育信息，美国请拨打电话 1-888-TACONIC(888-822-6642)，欧洲拨打+45 70 23 04 05，或发邮件至info@taconic.com 。

　　想了解更多有关BeHeard项目的信息，请访问 http://www.raregenomics.org/beheard-competition/ 。

　　关于Taconic Biosciences, Inc.

　　Taconic Biosciences是拥有完全许可证提供遗传工程大小鼠模型和服务的全球领先提供商。Taconic创立于1952年，帮助全球生物技术公司和公共机构客户获得、定制生产、培育、预处理、测试和销售宝贵的研究模型。Taconic是基因工程大小鼠模型、精确研究小鼠模型和综合模型设计与培育服务领域的专家，在美国和欧洲建有三个服务实验室和六个繁育基地，在亚洲建立了经销商合作关系，面向全球提供动物模型。

　　媒体联系方式：

　　Kelly Grover

　　Director of Marketing Communications

　　Taconic Biosciences

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